جائزة “لاسكر” لثلاثة باحثين ابتكروا علاجًا “ثوريًا” للتليف الكيسي

منحت الولايات المتحدة، الخميس، جائزة لاسكر العلمية، وهي أرفع وسام طبي أمريكي يُنظر إليها غالباً كمؤشر لجائزة نوبل، لثلاثة باحثين طوّروا علاجاً وصف بـ”الثوري” للتليف الكيسي، أحد أخطر الأمراض الوراثية.

الجائزة ذهبت إلى اختصاصي أمراض الرئة مايكل ويلش، إلى جانب الباحثَين خيسوس غونزاليس وبول نيغوليسكو من شركة “فيرتكس” الأمريكية، بعد نجاحهم في تطوير أدوية أحدثت تحولاً جذرياً في مسار المرض، أبرزها “كافتريو” في أوروبا و”تريكافتا” في الولايات المتحدة.

ويلش أوضح، في حديث لوكالة “فرانس برس”، أنّ الأطفال الذين يتلقون العلاج “لا يسعلون، يلعبون، يذهبون إلى المدرسة، بل ويتزوجون”، في مشهد كان مستحيلاً في بدايات مسيرته حين كان تشخيص المرض يعني الموت في الطفولة أو المراهقة.

التليف الكيسي، الذي يعانيه نحو 100 ألف شخص حول العالم، يسبّب مخاطاً لزجاً يسدّ الرئتين والجهاز الهضمي، ويجعل أبسط مجهود مصحوباً بضيق تنفس، لكن الأدوية الجديدة لا تعالج الأعراض فحسب، بل تستهدف الخلل الجيني الكامن.

بعد اكتشاف جين CFTR عام 1989، أدرك ويلش أنّ البروتين الناتج عن هذا الجين “لم يكن معطلاً تماماً”، ما فتح الباب أمام تصحيحه.

ومن هنا، بدأ غونزاليس ونيغوليسكو رحلة شاقة لاختبار أكثر من مليون مركب كيميائي، وصفها نيغوليسكو بأنها “تنقيب عن الذهب”، حتى توصلا إلى مزيج من ثلاث جزيئات أعاد للبروتين وظيفته الطبيعية.

العلاج الثلاثي أُجيز في الولايات المتحدة عام 2019، وأدرجته منظمة الصحة العالمية عام 2025 ضمن قائمة الأدوية الأساسية.

ورغم أن كلفته المرتفعة ما زالت عقبة، يؤكد نيغوليسكو أنّ “العمل لم ينتهِ بعد”، وأن السعي مستمر لضمان استفادة جميع المرضى.